來自神戶大學、東京大學和靜岡大學的研究小組成功開發了一種新的基因組編輯技術——Target-AID。 它解決了傳統基因組編輯技術“必須切割DNA”的問題,並且由於比傳統方法更可靠,因此有望作為一種新的基因治療方法得到應用。這項研究的結果在線發表在《科學》雜誌上。
基因組編輯技術能夠在不留下人工序列的情況下直接重寫和操作生物體的基因,近年來取得了顯著進展,世界各地都在進行研究。其中,基因組編輯技術使用“人工核酸酶(人工設計的用於識別和切割DNA鏈序列的酶)”來切割和修復目標DNA,旨在進行修飾,即使在難以處理的生物材料中也能發揮作用。基因操縱,因此它主要被引入動物和植物。另一方面,DNA修復過程中可能會出現意想不到的序列轉換,細胞可能因染色體斷裂而死亡。
此次,課題組開發的新型基因組編輯技術,在使用人工核酸酶的常規基因組編輯技術中去除了核酸酶活性,並添加了脫氨酶——脫氨酶,構建了人工酶複合物。通過直接與DNA的特定部分反應並有效地引起點突變(DNA中的一個鹼基被另一個鹼基取代的突變),我們成功地在不切割DNA的情況下改變了基因功能。 據說DNA切割的風險極低,並且已證實與傳統核酸酶類型相比,細胞毒性大大降低。
如果這項技術能夠實現高效、有目的的重寫,就可以實現更先進、更多樣化的基因組編輯操作。此外,由於它不會給細胞帶來過多的負擔,且安全性高,因此有望成為加速植物品種改良和新藥開發的技術。未來,它還被考慮作為一種新的基因治療方法應用於阿爾茨海默病等尚未建立根本治療方法的疾病。