東京大學醫學研究生院神經病學系教授戶田達文和神戶大學醫學研究生院神經病學系教授上中健博士利用藥物數據庫和其他來源進行分析,發現被批准作為惡性黑色素瘤藥物的達拉非尼具有抑制帕金森病進展的潛力。
帕金森病是一種進行性神經退行性疾病,由於大腦中多巴胺神經元的減少而導致四肢震顫和步態障礙等運動症狀。 據說65歲以上的人中有1-2%會發生這種情況,是世界上最常見的神經退行性疾病之一。
Toda教授和他的同事重點研究了大阪大學Zuizo Okada教授於2014年開發的藥物篩選方法。它利用全基因組關聯研究、藥物數據庫和蛋白質-蛋白質相互作用數據庫的結果進行藥物重新定位(從已批准用於特定疾病的藥物中尋找可用於其他疾病的新藥物的方法) .)以確定新型治療劑。該分析確定了 57 種被批准用於其他疾病的藥物作為帕金森病的潛在治療方法。
使用確定的候選藥物,他們在培養細胞和帕金森病小鼠模型中進行了測試,發現達拉非尼可抑制神經毒素誘導的細胞死亡。
從頭開始開發藥物並將其推向市場需要花費大量的時間和金錢(每個藥物1億日元,平均1000年)。作為已經批准的藥物,達拉非尼有望為臨床應用帶來更少的成本和時間。未來,我們計劃繼續研究最適合帕金森病患者的劑量和給藥方法。
論文信息:[人類分子遺傳學] 使用全基因組關聯研究 (GWAS) 數據進行計算機藥物篩選,將抗黑色素瘤藥物達拉非尼 (dabrafenib) 重新用於治療帕金森病