國際保健福祉大學臨床醫學中心特聘教授（東京大學醫學研究生院講師）和東京大學的一個研究小組發現，對於肌萎縮側索沒有有效的治療方法硬化症 (ALS). 宣布已成功開發出一種根植於發病原因的新治療方法。
肌萎縮側索硬化症（ALS）是一種以進行性無力和肌肉萎縮為特徵的神經系統疑難病，目前尚無有效的治療方法。 ALS多為非遺傳性散發性ALS，課題組發現ADAR2酶的減少導致細胞內鈣內流過多，與散發性ALS中運動神經元（運動神經元）的死亡有關。曾是。
在散發性 ALS 中，表達具有異常高鈣滲透性的 AMPA 受體（一種穀氨酸受體）。Perampanel（商品名“Ficompa”衛材株式會社）是一種抗癲癇藥，但已被研究用於抑制運動神經元死亡，因為它抑制谷氨酸對 AMPA 受體的激活並抑制神經過度興奮。
此次，課題組連續90天給ALS模型小鼠口服吡崙帕奈。結果，運動功能減退的進展和導致它的運動神經元的退行性喪失被阻止。此外，由運動神經元引起的 ALS 特異性 TDP-43 蛋白（TDP-43 病理學）的異常細胞內定位得到恢復和正常化。此外，運動神經元死亡引起的症狀進展不僅在發病前得到抑制，而且在發病後也受到抑制。
由於模型小鼠，吡崙帕奈是一種獲批的癲癇治療藥物，其在小鼠體內的有效性被證實低於轉化為人類治療癲癇所需的劑量，因此臨床應用的門檻較低。成為 ALS 的特定治療方法。
