東北大學的 Takaaki Abe 教授、岡山大學的 Kenichiro Hayashi 教授、自治醫科大學的 Hitoshi Kosaka 教授和筑波大學的 Kazuto Nakata 教授開發了具有抑制線粒體疾病進展的化合物,這是一種頑固性疾病.一旦安全性得到確認,我們計劃進入線粒體疾病患者的臨床試驗。

 線粒體是細胞中的細胞器之一。它扮演著工廠的角色,消耗氧氣並產生一種稱為 ATP 的物質,該物質用作細胞中的能源。線粒體病是由於遺傳性線粒體功能障礙而導致細胞內不產生ATP的疾病,日本已確認約700名患者。從兒童早期開始,症狀出現在神經、肌肉、循環系統、眼睛、消化系統等各個器官,雖然進展很快,但沒有有效的治療方法。到目前為止,除了對有症狀的器官進行對症治療外,沒有其他對策。

 東北大學的一個研究小組正在分析尿毒症患者的血液物質,他們發現一些內源性化合物具有增強 ATP 生成的作用。此外,當將其施用於線粒體疾病患者的細胞以研究哪種化合物具有效果時,發現當施用化合物MA-5時產生了ATP。此外,當給予患有線粒體疾病的小鼠以及細胞時,證實可以明顯延長壽命。這一成就可能會導致一種無法治癒的線粒體疾病的治療藥物。

 MA-5已進入測試確認其安全性,並已完成國內外專利申請。作為一種原產於日本的新藥,它將極大地促進醫療和醫療行業的發展。此外,由於線粒體功能障礙與肌萎縮側索硬化症、帕金森病、阿爾茨海默病、糖尿病等有關,因此可以期待對這些疾病的治療效果。

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