自治醫科大學與日本理化學研究所和山梨大學合作，成功開發出一種新型分子靶向藥物，可有效治療已轉移至中樞神經系統的急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）。
T-ALL 是一种血癌，常發生於兒童至 AYA 一代（青少年/年輕人）。儘管採用骨髓移植和抗癌藥物聯合治療，但1990年至2001年治療的T-ALL的35年生存率為XNUMX%，預後極差。特別是，患有白血病細胞中樞神經系統（腦）轉移的患者無法指望生存XNUMX年或更長時間，因此人們強烈渴望開發一種對腦轉移患者也有效的新治療劑。
該小組之前的研究已經確定賴氨酸特異性去甲基酶（LSD1）參與了T-ALL的發展，我提出了預防它的想法。研究的結果是，我們成功地創造了一種新型LSD1抑製劑，該抑製劑具有優異的腦滲透性、高特異性，並且即使在低濃度下也有效。這種LSD1抑製劑可抑制轉移至大腦的白血病細胞的增殖，並延長白血病模型小鼠的生存期。未來，如果在臨床試驗中驗證其在人體中的安全性和有效性，有望作為世界上第一個對腦轉移也有效的分子靶向藥物，顯著延長生命。
這一成果是一項重要發現，將改善 T-ALL 的預後。目前，他們正在與一家製藥公司洽談臨床應用。
