慶應義塾大學岡野秀幸教授等課題組首次利用人工受體技術闡明了人iPS細胞衍生的神經乾/祖細胞移植脊髓損傷小鼠中移植細胞分化的神經元的功能。
脊髓損傷是由於交通事故等外傷，對脊髓實質施加強大的外力，造成損傷，導致運動神經、感覺神經和獨立神經麻痺的病症。日本每年新增SCI患者約5,000人，累計患者達20萬以上。由於脊髓損傷導致的神經系統細胞損傷/損失通常是不可逆的，並且沒有確定的治療方法。
迄今為止，課題組已經報導了人iPS細胞來源的神經乾/祖細胞移植治療脊髓損傷動物的療效。據說神經系統細胞在受損和丟失時不會再生，但作為一種劃時代的方法可以彌補這一點，研究已經取得了進展。據說移植的細胞在脊髓組織中分化和移植，並通過各種機制改善運動功能。然而，直接證明通過治療改善運動功能的詳細機制的報導有限。
在這項研究中，將引入抑制性人工受體 (DREADDs *) 基因的人類 iPS 細胞衍生的神經乾/祖細胞移植到脊髓損傷的小鼠中。運動功能改善後，只有移植的細胞源性神經元的神經活動被人工受體的作用特異性抑制時，運動功能下降。這表明從移植的移植細胞分化而來的神經元被整合到神經迴路中，並在改善運動功能中發揮作用。
這一結果支持了補充丟失的神經系統細胞的有效性，這是這種治療的一個特點，並且在未來開發這種移植治療時，改善移植細胞衍生神經元的功能很重要。
* 一種人工受體，它是體內經過基因改造的受體。當在目標細胞中表達時，只有細胞可以被操作。
