中央實驗動物研究所所長佐佐木繪里香(兼任慶應義塾大學實驗動物中心特聘教授)和慶應義塾大學醫學院教授岡野秀幸一組世界首創通過基因組編輯創建靈長類免疫缺陷模型,成功發表於美國科學雜誌《細胞幹細胞》。通過使用比小鼠更接近人類的靈長類動物進行研究成為可能,有望為闡明各種疾病的原因和治療方法的開發做出貢獻。

 迄今為止,轉基因小鼠已經被用於分析基因功能和闡明各種疾病發病機制,但為了開發人類疾病的治療方法,更接近人類的靈長類模型動物變得重要。 2009年,研究小組已經成功利用普通狨猴(一種體型小、繁殖能力強的靈長類動物)成功培育出世界上第一隻“轉基因(*1)狨猴”。然而,用於創建人類疾病模型小鼠的“目標基因敲除技術(破壞特定基因以阻止其發揮作用的技術)”尚未適用於靈長類動物。

 在這項研究中,我們成功地創造了一種“免疫缺陷狨猴”,它通過人工編輯受精狨猴的基因組來修改與免疫有關的基因,從而顯著減少免疫相關細胞。在這只狨猴身上沒有觀察到正常的免疫功能,並且出現了與人類嚴重的先天性免疫缺陷相似的特徵。此外,免疫缺陷的狨猴可以在衛生、乾淨的繁殖室中存活一年以上。

 未來,這種免疫缺陷狨猴有望作為人類免疫缺陷的疾病模型,闡明病理生理學和開發治療方法,移植人類iPS細胞將促進再生醫學療效和安全性的驗證。將會完成。此外,有人提出,本次研發的靈長類基因組編輯技術可能適用於自閉症、精神分裂症等人類心理和神經疾病的研究。

* 1) 轉基因
通過人工將特定外源基因引入細胞而成為個體的生物體

慶應義University大學

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