千葉大學醫院宣布已獲得厚生勞動省的批准，可以實施針對“家族性 LCAT 缺乏症”的一流再生醫學臨床研究 (*)，這是世界上第一個基因治療研究。我們將與千葉大學的生物企業 CellgenTech, Inc. 合作，開展針對患者的臨床試驗。
LCAT 是一種存在於血漿中的酶。家族性 LCAT 缺乏症是一種遺傳性疾病，其中產生這種 LCAT 的基因變得異常，無法產生 LACT 蛋白。 當 LACT 停止工作時，血液中的好膽固醇 (HDL) 會顯著下降，過多的膽固醇會在腎臟和眼睛中積聚，導致腎功能不全、角膜混濁和溶血性貧血等疾病。它是一種相對罕見的遺傳病，尚未確定治愈方法，因此於2015年7月被定為疑難病。
脂肪細胞在人體細胞中的壽命特別長，不太可能發生致癌等變化。圍繞這一點，千葉大學醫院一直在開展“治療基因導入人體脂肪細胞”加工後分泌蛋白質以治療疑難雜症的實際應用研究。本次臨床研究採用的治療方法是在體外培養從家族性LCAT缺乏症患者的脂肪組織中採集的脂肪細胞，導入基因缺陷型LCAT基因，產生LCAT蛋白，加工成藥物後，再次移植到患者體內，不斷補充正常的LCAT蛋白進入體內。
到目前為止，還沒有根治 LCAT 缺乏症的方法，但這一次，旨在將這種治療方法投入實際應用的臨床試驗可以向前邁出一大步。未來，它有望成為一項技術，將導致開發治療許多疑難雜症，如血友病和溶酶體貯積病以及家族性 LCAT 缺乏症。
* 26 型再生醫學臨床研究 11 年 25 月 XNUMX 日生效的再生醫學安全保證法中特定認證再生醫學委員會和厚生勞動省批准為風險最高的“XNUMX 型”。是指符合嚴格標準的再生醫學臨床研究。
