10月7日,東京藥科大學生命科學學院講師福田敏文和柳茂教授領導的研究小組宣布,他們首次利用小鼠成功從根本上治療自閉症。
儘管自閉症等精神疾病的病因和治療方法已經在基因和分子層面上進行了研究,但尚未建立根植於發病原因的根本治療方法。
該團隊創建並分析了缺乏 CAMDI 基因的小鼠,該基因被認為與發育障礙和精神疾病的發生有關。結果,觀察到大腦皮質神經元遷移的延遲,這被認為是發展障礙的原因之一,而這些小鼠表現出典型的自閉症樣症狀,例如過動、重複行為和無法適應到新的環境,表現出行動。
此外,透過檢查有缺陷的小鼠,他們發現 HDAC6(一種去乙醯酶)是 CAMDI 結合蛋白。研究發現 CAMDI 可以抑制 HDAC6 的酶活性並穩定中心體的微管骨架,從而調節神經元遷移。
當 CAMDI 缺乏時,HDAC6 過度激活,導致中心體不成熟和神經元遷移延遲。然而,當在胚胎期施用 HDAC6 特異性抑制劑圖巴他汀 A 時,神經元遷移恢復正常,自閉症樣行為顯著恢復。這是世界上第一個利用小鼠對自閉症樣行為進行根本性治療的成功案例,被認為是一項開創性的研究成果,指明了下一代治療策略的方向。
SAHA(伏立諾他)是一種廣譜 HDAC 抑制劑,也能抑制 HDAC6 酶活性,已被批准用於治療皮膚 T 細胞淋巴瘤,藥物重新定位有可能用於治療精神疾病。才有可能使用它。未來將繼續以SAHA應用為目標進行研究,希望能建立新的治療方法。