2015年7月,東京醫科齒科大學附屬醫院兒科的森尾智宏教授和金根弘和副教授團隊對患有嚴重先天性肺泡蛋白沉積症的兒童進行了骨髓移植,並在世界上首次取得了成功。做過。移植後,她的症狀有所改善,並於 11 月出院。
肺部有數億個稱為肺泡的小囊狀組織,肺泡表面含有稱為表面活性劑的物質,有助於擴散肺泡。肺泡蛋白沉著症是這種物質由於某種原因在肺泡中蓄積的疾病。特別是先天性肺泡蛋白沉著症在日本是一種極為罕見的遺傳性疾病,已被指定為頑固性疾病。..
患者為一名 1 歲女孩,因免疫缺陷於 2015 年 3 月入院。基於樹突狀細胞(一種免疫細胞)丟失引起的肺泡蛋白沉積症的檢測結果,造血細胞移植使治愈成為可能。造血細胞來源包括骨髓、臍帶血和外周血,患者於5月接受臍帶血移植,但出現移植失敗。因此,在 7 月,以父親為供體進行了骨髓移植,出現了移植細胞與患者組織出現不相容反應的急性移植物抗宿主病等並發症。醫院。除並發症外未觀察到嚴重的副作用,移植後,觀察到樹突狀細胞的恢復和肺泡蛋白沉積的改善。
既然造血細胞移植治癒了先天性肺泡蛋白沉積症,那麼以先天性缺陷導致的原發性免疫缺陷為背景的各種疑難雜症都可以通過造血細胞移植來治愈。然而,還有一些不清楚的點,例如樹突狀細胞丟失的原因。目前,我們正與東京醫科齒科大學頑固性疾病研究所生物防禦學系Toshitoshi Oki教授的團隊合作,以闡明這些原因,並希望能夠導致安全有效的治療方法的開發增加。