神經退行性疾​​病是由於人體內神經細胞的退化和喪失而引起的疾病。
在神經退行性疾​​病中,不僅有作為本研究對象的肌萎縮側索硬化症(ALS),還有阿爾茨海默病和帕金森病。 在ALS中,已知蛋白質片段的塊(包涵體)在運動神經元中形成並且包含TDP43的片段。

 作為 TDP43 的片段之一的 TDP25 形成聚集體,而 RNA 抑制聚集體的形成。北海道大學高等生命科學研究科研究生院細胞功能科學系 Akira Kitamura(金城正孝教授)世界上第一次由以助理教授為中心的小組。該 RNA 未顯示抑制其他引起 ALS 的基因產物 SOD1 和 FUS / TLS,並且還顯示對 TDP25 具有特異性。此外,通過將 TDP43 保留在細胞核中,我們已經證明了避免神經元細胞死亡的可能性。

 該研究揭示了 TDP43 中 RNA 介導的聚集體和包涵體形成的機制。迄今為止,蛋白質聚集體的形成一直被認為是單獨發生的,但這項研究表明,RNA 積極參與,具有特定序列的 RNA 可以用作 ALS 進展抑製劑。預計它可以被創造出來。

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