神經退行性疾病是人體內神經細胞退化、喪失而引起的疾病。
神經退行性疾病不僅包括本研究的主題肌萎縮側索硬化症(ALS),還包括阿爾茨海默病和帕金森病。 眾所周知,在 ALS 中,運動神經元內會形成蛋白質片段(包涵體),其中包括 TDP43 的片段。

 TDP43的片段之一TDP25形成聚集體,北海道大學尖端生物科學研究生院細胞功能科學系教授北村彰首次發現RNA抑制聚集體的形成由助理教授領導的小組在世界範圍內進行。該 RNA 對其他引起 ALS 的基因產物 SOD1 和 FUS/TLS 沒有顯示出抑製作用,並且還顯示出對 TDP25 具有特異性。此外,我們表明,通過將 TDP43 保留在細胞核內,可以避免神經元細胞死亡。

 本研究揭示了RNA介導的TDP43聚集和包涵體形成機制。迄今為止,蛋白質聚集體的形成被認為是獨立發生的,但這項研究表明RNA積極參與其中,並且具有特定序列的RNA可用於抑制ALS的進展。人們希望能夠創造出一種蛋白質聚集體。

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