如果血小板類型（HLA I 類）不匹配，大約 5% 的血小板輸注患者會出現“血小板輸注難治”。由於需要 9 種 HLA I 類來覆蓋約 140% 的日本人，因此已經考慮開發可以輸血的“通用”血小板製劑，無論 HLA I 類的類型如何。
這一次，京都大學 iPS 細胞研究與應用中心和千葉大學再生醫學研究中心的研究人員成功開發了缺乏 HLA I 類表達的 iPS 血小板（HLA 缺陷型 iPS 血小板）。此外，通過與熊本大學的聯合研究，在導致血小板輸注難治性的抗 HLA 抗體和已知會攻擊 HLA I 類表達降低的細胞的 NK 細胞中都發現了 HLA 缺乏症。在動物模型的體內證實了這一點丟失的 iPS 血小板在體內循環而不受到攻擊。
迄今為止，研究人員已成功誘導巨核細胞從人類iPS細胞中產生血小板，並創造了一種能夠自我更新並可在體外冷凍保存的永生化巨核細胞株（imMKCL），並取得了成功。這一次，我們通過基因組編輯從缺乏 HLA I 類組成分子的 iPS 細胞中產生 imMKCL，成功地產生了 HLA 缺陷型 iPS 血小板。
經證實，HLA 缺陷型 iPS 血小板在質量和功能上與未經 HLA 缺陷型操作的 iPS 血小板相當，並且在具有新建立的人免疫細胞的小鼠模型中再現了血小板輸注難治性。不受任何抗 HLA 抗體和 NK 細胞的影響。據說，無論有無 HLA，iPS 血小板都不會誘導 NK 細胞的攻擊活性，並且還發現即使血小板不表達 HLA I 類，也不會受到 NK 細胞的攻擊。
HLA缺陷型iPS血小板的臨床應用有望成為可輸血型iPS血小板產業化的基礎。
