藤田保健大學和京都府立醫科大學的研究小組成功開發了一種從纖維母細胞和人類 iPS 細胞生成骨骼肌幹細胞的技術。
骨骼肌幹細胞有一種機制，當需要肌肉再生時，它們會產生新的骨骼肌，同時再次產生幹細胞，為下一次再生做準備。希望將其應用於開發透過移植和補充幹細胞促進再生的治療方法，以治療肌肉營養不良症，這是一種頑固性肌肉疾病。挑戰在於如何收集不增殖的骨骼肌幹細胞。
我們的研究團隊先前發現，當骨骼肌幹細胞增殖時，一種名為 Pax3 的轉錄因子會強烈表達。因此，在本研究中，我們研究了在表達Pax3的小鼠骨骼肌幹細胞中強烈表達的Pax3以外的轉錄因子，發現PAX3、MYOD、HEYL和KLF4這四種類型在小鼠骨骼肌幹細胞中呈現Pax陽性。小鼠成纖維細胞。我們發現該基因對於誘導骨骼肌幹細胞至關重要。
結果，我們在大約一個月的時間內成功地從小鼠和人類纖維母細胞以及人類 iPS 細胞中誘導 PAX 陽性骨骼肌幹細胞。當這些誘導的人類骨骼肌幹細胞被移植到肌肉營養不良症模型小鼠中時，導致肌肉營養不良症的異常肌肉營養不良蛋白表達得到顯著恢復，並證實它們對肌肉再生做出了巨大貢獻。
這項結果揭示了可以使用四種類型的基因來創建作為骨骼肌來源的骨骼肌幹細胞，未來可能透過補充骨骼肌幹細胞來實現再生醫學。未來，研究小組的目標是開發大量培養和培養誘導性人類骨骼肌幹細胞的技術。
