由東京大學的 Hiromitsu Nakauchi 教授領導的一個研究小組開發了一種通過病毒感染哺乳動物受精卵通過基因組編輯輕鬆進行基因重組的方法。預計將有可能在沒有特殊技術的情況下創造轉基因動物並治療複雜的遺傳疾病。

 通過基因組編輯技術進行基因插入是利用轉基因動物進行基礎研究的基礎,也是治療遺傳疾病的有用技術。最近的技術進步使得在受精卵階段應用基因組編輯技術成為可能,但與基因破壞不同,基因插入需要先進的技術,並限制了可以引入的基因長度。..作為將基因導入細胞的高效且簡單的方法,有使用病毒載體的方法,但與一般的細胞不同,受精的哺乳動物卵具有透明帶(受精卵在植入子宮前包圍的糖蛋白)。由於受到膜的保護,因此很難應用。

 研究小組發現,與常見的病毒載體不同,單鏈DNA病毒“腺相關病毒”可以通過透明帶感染各種哺乳動物的受精卵。利用這一特性,可以使用特殊的設備和技術,將通過電穿孔的基因修飾技術“CRISPR / Cas9基因組編輯”在細胞膜上打孔,並使用腺相關病毒引入供體DNA載體,我們在沒有使用的情況下,在受精卵階段成功敲入了一個長鏈外源基因。此外,使用同樣的方法,我們成功地對作為免疫缺陷模型動物的裸鼠進行了基因治療。

 該方法被認為適用於廣泛的哺乳動物,有望成為生物和醫學研究的基礎技術,並能夠對患有遺傳疾病的家畜進行基因治療。

論文信息:[IScience] CRISPR / Cas9介導的腺相關病毒載體基因組編輯敲入胚胎內基因盒

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