健康:止咳藥有助於治療小鼠和人體細胞的心髒病

 
對小鼠模型和人體細胞的研究表明,鎮咳藥右美沙芬可以幫助治療由三種不同基因突變引起的可能危及生命的先天性心律失常。一篇報告這一發現的論文將發表在《自然心血管研究》上。然而,需要進一步的研究來研究對其他器官和組織的影響,並優化未來臨床應用的治療方法。

心跳是由於心臟中稱為心肌細胞的特殊肌肉細胞的作用。這種脈動過程由帶電離子流過心肌細胞膜(稱為動作電位)控制,從而激發和收縮細胞。編碼離子通道的基因突變可導致某些不規則心跳(一種稱為長 QT 綜合徵的特殊心律失常)。一個例子是蒂莫西綜合症,這是一種無法治癒的罕見疾病,會導致兒童早期死亡。Timothy 綜合徵的病因是負責鈣離子轉運的 CACNA1C 基因突變。

這一次,美國食品藥品監督管理局批准的鎮咳藥物右美沙芬被給予來自蒂莫西綜合徵小鼠和蒂莫西綜合徵患者的人心肌細胞時,哥倫比亞大學的矢澤雅之和他的同事們一直很活躍。電位被標準化。在更常見的長 QT 綜合徵人類細胞模型(LQTS1 和 LQTS2)中觀察到類似的效果。 LQTS1 和 LQTS2 分別由編碼鉀離子通道 KCNQ1 和 KCNH2 的基因突變引起。右美沙芬通過抑制鈣離子的流動、增加鉀離子的流動和激活 SIGMAR1 受體來恢復動作電位。

Yazawa 等人指出了一些可能會限制右美沙芬臨床應用的注意事項,包括可能導致某些患者嘔吐。此外,右美沙芬在嬰兒和兒童(蒂莫西綜合徵的主要患者群體)中的藥理特性尚未完全闡明。然而,右美沙芬將成為開發蒂莫西綜合徵治療方法的重要墊腳石。

doi: 10.1038 / s44161-021-00016-2
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* 本文轉載自《Nature Japan Featured Highlights》。
轉載自:"健康:鎮咳藥有助於改善小鼠和人類細胞的心臟異常
 

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