由東北大學醫學研究生院兼職講師 Atsushi Suzuki 領導的一個研究小組將基因引入成年小鼠內耳的內毛細胞(接收聲音並將其傳遞到大腦的感覺細胞)一種低侵襲性、高發生率的新方法被建立並發表在英國科學雜誌《科學報告》上。
到目前為止,對於成年後出現的感音神經性聽力損失還沒有有效的治療方法,因此需要研究和開發新的治療方法。治療耳聾的主要候選者之一是使用病毒對內耳細胞進行基因轉移,但由於內耳被小而硬的骨頭包圍,因此在不損傷內耳的情況下施用病毒是很困難的。此外,對於現有的病毒類型,很難將基因高速導入內毛細胞。
因此,該小組通過創造一種新的特殊病毒類型並將其與不易損傷內耳的病毒給藥方法相結合,成功地有效且微創地引入了該基因。通過這次確立的方法,有可能使用各種疾病模型小鼠評估基因治療對諸如噪聲性耳聾和年齡相關性耳聾等感覺神經性耳聾的效果。
由於腺相關病毒已在臨床上應用於人類,因此預計它將有助於開發針對人類成人發病的感音神經性耳聾的基因療法,目前尚無有效的治療方法。
論文資料:【科學報導】成年小鼠用祖傳AAV進行耳蝸基因治療:完全轉導內毛細胞而無耳蝸功能障礙